C’est un grand espoir apporté par ces résultats d’une équipe du Massachusetts General Hospital qui montre, dans le cadre d'un essai clinique , qu’un médicament expérimental déjà documenté pour ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a également la capacité de prolonger également la survie des patients. Les résultats, présentés dans la revue Muscle and Nerve confirme que cette nouvelle thérapie neuroprotectrice peut réduire la mort et le dysfonctionnement des motoneurones.
La SLA, une maladie dégénérative sans traitement définitif, attaque les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière ce qui affecte progressivement la capacité des sujets à bouger, parler, manger et même respirer. Ce nouveau médicament oral appelé AMX0035, une combinaison de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol pourrait changer ce pronostic inéluctable. Car ses composants ciblent le stress oxydatif dans les mitochondries productrices d'énergie des cellules nerveuses et le réticulum endoplasmique traitant les protéines et parviennent ainsi à prévenir la neurodégénérescence.
Une seconde preuve d'efficacité apportée par l’essai clinique CENTAUR
Dans cet essai, 137 participants atteints de SLA ont été répartis (2 vs 1) pour recevoir le candidat AMX0035 ou un placebo. Il avait été démontré, précédemment, que l'AMX0035 ralentit la progression de la SLA sur 6 mois, avec des impacts positifs sur le fonctionnement du patient au quotidien. Cette analyse de survie à près de 3 ans portant sur l’ensemble des participants inscrits à CENTAUR, qu'ils aient poursuivi le traitement à long terme avec AMX0035 dans l'extension ou non aboutit à :
- une survie médiane de 6,5 mois de plus chez les patients traités par AMX0035 vs initialement désignés à recevoir le placebo ;
cela suggère qu’un traitement précoce par AMX0035 est associé à une survie plus longue chez ces patients atteints de SLA, commente l’auteur principal de l’étude, le Dr Sabrina Paganoni, professeur adjoint de médecine physique et de réadaptation à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital : « Nous apportons des preuves substantielles soutenant le rôle de l'AMX0035 dans le traitement de la SLA. Les prochaines étapes dépendront des discussions en cours avec les agences de réglementation ».
C'est l'une des premières études à montrer l'effet d’un candidat à la fois sur la fonction et la survie, dans la SLA.
Source: Muscle and Nerve 16 October 2020 DOI : 10.1002/mus.27091 Long‐Term Survival of Participants in the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate‐Taurursodiol in ALS
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