50 millions de personnes dans le monde sont atteintes de différentes formes de démences, dont la maladie d’Alzheimer, et cette prévalence pourrait atteindre 152 millions de cas en 2050. Pourtant, depuis près de 20 ans, aucun nouveau traitement n’avait été mis sur le marché. Ce nouveau médicament, l’aducanumab (Aduhelm) fabriqué par le Laboratoire Biogen (Cambridge, Massachusetts) vient de recevoir l’approbation accélérée pour le traitement de la maladie d'Alzheimer.
La maladie d'Alzheimer est un trouble cérébral irréversible et progressif qui détruit lentement la mémoire et les capacités cognitives jusqu’à priver les patients atteints de leur capacité de fonctionnement au quotidien. Si les causes de la maladie restent toujours imprécisément connues, des centaines de recherches ont aujourd’hui identifié différents changements dans le cerveau, notamment la formation de plaques amyloïdes et d’enchevêtrements neurofibrillaires de protéine tau, qui endommagent les neurones et leurs connexions.
Un traitement unique qui cible la formation des plaques de bêta-amyloïde
Aduhelm a été approuvé par « fast track » une procédure accélérée réservée aux traitements de maladies graves ou mortelles présentant un bénéfice thérapeutique significatif par rapport aux médicaments existants. Dans son communiqué, la Directrice du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA, le Dr Patrizia Cavazzoni rappelle que les thérapies actuelles ne traitent que les symptômes de la maladie. Or, Aduhelm est la première thérapie à cibler et à affecter le processus pathologique sous-jacent de la maladie d'Alzheimer.
Aduhelm est le seul traitement qui cible la pathogenèse et le premier approuvé pour la maladie d'Alzheimer depuis 2003. L'aducanumab est un anticorps monoclonal administré par voie intraveineuse qui se lie aux protéines toxiques bêta-amyloïdes et brise ainsi les plaques ce qui permet de réduire la progression de la maladie.
3 études randomisées en double aveugle, contrôlées par placebo ont validé l'efficacité d'Aduhelm auprès de 3.482 patients atteints de la maladie d'Alzheimer. Les patients recevant le traitement ont présenté une réduction significative des plaques bêta-amyloïde vs aucune réduction chez les patients témoins n’ayant pas reçu le traitement. Ces résultats ont motivé et permis cette approbation accélérée d'Aduhelm.
Un essai de validation de plus large envergure : si les patients (américains) qui souffrent de la maladie vont pouvoir accéder au traitement, le Laboratoire Biogen va mener un nouvel essai clinique randomisé et contrôlé pour valider à nouveau et sur un plus large échantillon de patients, le bénéfice clinique du médicament. Si cet essai ne confirmait pas le bénéfice clinique, l’Agence américaine pourrait revenir sur l'approbation du médicament.
Source:
- Food and Drug Administration (FDA) 7 June, 2021 FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug
- Information on Aduhelm
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