Cette équipe de neurologues du Centre for Addiction and Mental Health (CAMH, Toronto) apporte aujourd’hui l’espoir d’un nouveau traitement médicamenteux pour la sclérose en plaques (SEP). Ce médicament, à petites molécules, vise la neuroprotection des cellules cérébrales -et non le système immunaire- et se confirme efficace, ici dans la revue Science Advances, à réduire les lésions nerveuses et leurs symptômes.
La SEP est une maladie neurologique évolutive pour laquelle il n’existe actuellement aucun remède. Elle est associée à un large éventail de symptômes, notamment des problèmes de coordination, des troubles cognitifs, une faiblesse musculaire et une dépression. La prévalence de la maladie est 2 fois plus élevée chez les femmes.
On sait que la SEP endommage la myéline, la gaine protectrice qui protège les nerfs du cerveau et de la moelle épinière. Ces dommages à la myéline sont déclenchés par une inflammation du système immunitaire, donc, tous les médicaments actuels contre la SEP ciblent le système immunitaire.
L’étude, préclinique -donc menée sur des animaux modèles- s’appuie sur de précédentes recherches de la même équipe, dirigée par le Dr Fang Liu qui avait déjà identifié cette cible médicamenteuse pour le traitement de la SEP. Ces premières données d’efficacité du candidat, marquent une avancée majeure vers un nouveau traitement et une meilleure qualité de vie des patients atteints de SEP. Le concept est de cibler le système glutamatergique. Les molécules identifiées par l’équipe canadienne ont ensuite été synthétisées sous forme de médicaments par une équipe de l’Université d’Aberdeen, afin d’être adaptées à une utilisation clinique, puis testées sur les modèles de laboratoire. L’étude montre que :
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le candidat réduit les symptômes de type SEP ;
- répare la myéline endommagée dans 2 modèles précliniques différents de SEP ;
- restaure la fonction motrice chez ces modèles de laboratoire.
Les scientifiques espèrent que ces effets seront validés en clinique et que le candidat pourra venir compléter les options thérapeutiques actuels et apporter un nouvel espoir aux patients atteints de SEP : « Comme pour les cocktails de médicaments de chimiothérapie anticancéreuse, le ciblage simultané du développement de la SEP avec plusieurs molécules peut permettre des effets synergiques et de meilleurs résultats ».
Les données d'efficacité et de tolérabilité générées dans cette étude clinique pour ce médicament à petites molécules en font un bon candidat pour de futurs essais chez l’Homme. Des demandes de brevet ont déjà été déposées.
Source: Science Advances 8 Dec, 2023 DOI: 10.1126/sciadv.adj6187 Small-molecule targeting AMPA-mediated excitotoxicity has therapeutic effects in mouse models Q1 for multiple sclerosis
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