Cette nouvelle thérapie offre des résultats prometteurs, et, selon ses auteurs, la possibilité de ralentir, d’arrêter ou même d’inverser la maladie de Parkinson. Un programme d'essais cliniques portant sur ce traitement expérimental qui cible directement le cerveau est déjà en cours. Présenté dans le Journal of Parkinson's Disease, ce traitement innovant laisse espérer qu'il sera possible de restaurer les cellules endommagées dans la maladie de Parkinson. L’étude est soutenue par le Parkinson's UK avec l’appui du The Cure Parkinson's Trust et en association avec le North Bristol NHS Trust.
L'étude porte sur les effets de l'augmentation du taux d'un facteur de croissance d'origine naturelle, le facteur GDNF (Glial Cell Derived Neurotrophic Factor) et regarde si cette augmentation peut restaurer des cellules cérébrales dopaminergiques mourantes chez les patients atteints de la maladie de Parkinson et inverser leur état, ce qu'aucun traitement existant aujourd’hui ne peut faire. L’essai montre des résultats prometteurs.
Il s’agit d’une étude pilote préliminaire, menée auprès de 6 patients, pour vérifier, dans un premier temps, l’innocuité du traitement, puis dans un second temps auprès de 35 autres patients dans le cadre d’un l’essai à double insu de 9 mois. La moitié des patients a été randomisée pour recevoir des perfusions mensuelles de GDNF et l’autre moitié des perfusions de placebo. L’essai, après 9 mois de traitement par GDNF ou placebo a été suivi d’une étude ouverte qui a examiné les effets et la sécurité d’un traitement continue au GDNF pendant 40 semaines supplémentaires chez les patients recevant précédemment le traitement par GDNF (soit 80 semaines au total), ainsi que les effets de 40 semaines de GDNF chez des patients qui avaient reçu le placebo durant les 40 premières semaines.
Du GDNF via un système d'administration spécialement conçu : le système, implanté par neurochirurgie assistée par robot, permet l'administration de perfusions à haut débit toutes les 4 semaines. 4 tubes sont placés dans le cerveau du patient et le GDNF est infusé directement dans les zones touchées avec une précision extrême par le biais d'un orifice transcutané monté sur le crâne derrière l'oreille. Après l’implantation et au cours des années suivantes, l’équipe chargée de l’essai a pu ainsi administrer plus de 1.000 perfusions de cerveau, toutes les 4 semaines pendant 18 mois, aux participants de l’étude. Le taux de conformité élevé (99,1%) suggère que ce nouveau processus d'administration de perfusion cérébrale répétée est cliniquement réalisable et tolérable.
- Une amélioration de 100% dans une zone clé du cerveau touchée par la maladie est, après 9 mois de traitement, constatée par TEP (PET scan ou Tomographie par Émission de Positons) chez les patients traités vs aucune amélioration chez les témoins ;
- Des résultats qui laissent espérer l’efficacité du traitement à réveiller et restaurer les cellules cérébrales endommagées.
- À 18 mois, après que tous les participants aient reçu du GDNF, les symptômes s’avèrent considérablement réduits, sans différence significative entre les groupes (placebo suivi de GDNF vs GDNF pour toute la période de l'étude).
« L'ampleur spatiale et relative de l'amélioration constatée par imagerie dépasse tout ce qui a été vu auparavant dans les essais de traitements par facteur de croissance opérés par voie chirurgicale », conclut l’auteur principal, le Dr Alan L. Whone, de la Bristol Medical School : « Cela représente l'une des preuves les plus convaincantes à ce jour du concept d’un traitement permettant de réveiller et de restaurer les cellules cérébrales dopaminergiques qui sont progressivement détruites dans la maladie de Parkinson ».
Vers un traitement neurorestoratif ? Il reste à mieux cerner le délai d’apparition des bénéfices cliniques par rapport aux changements biologiques observés et si une longue exposition répétée au médicament sera nécessaire pour obtenir des résultats durables. Mais alors que ce schéma thérapeutique et cette nouvelle méthode d’administration du médicament sont bien tolérés, ces premiers résultats extraordinairement positifs, des tests supplémentaires à plus grande échelle et incluant l'utilisation de doses plus élevées vont devoir valider lle GDNF en tant que traitement neurorestoratif de la maladie de Parkinson.
Source : Journal of Parkinson's Disease 26 February 2019 DOI: 10.3233/JPD-191576 Extended Treatment with Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor in Parkinson’s Disease
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